Μία νέα σημαντική θεραπεία για την αιμορροφιλία Α σε όλες τις ηλικιακές ομάδες έλαβε έγκριση στην Ελλάδα έτσι ώστε να καλύπτεται οικονομικά από τα ασφαλιστικά ταμεία μετά τις επίσημες ανακοινώσεις για την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του προϊόντος που έγιναν στο ISTH 2019 (International Society on Thrombosis and Hemostasis, 6-10 Ιουλίου 2019 Μελβούρνη, Αυστραλία).
Πρόκειται για το lonoctocog alfa (rVIII-SingleChain), ένα προϊόν της βιοφαρμακευτικής εταιρείας CSL Behring που πέρασε με επιτυχία τη διαδικασία κλινικής και οικονομικής αξιολόγησης της Επιτροπής ΗΤΑ και της Επιτροπής Διαπραγμάτευσης και είναι πλέον διαθέσιμο στους Έλληνες ασθενείς.
Πρόκειται για μια ανασυνδυασμένη μορφή του παράγοντα VIII με καινοτόμο τεχνολογία μονής αλυσίδας (rVIII-SingleChain) που επιτρέπει μεγαλύτερη διάρκεια παραμονής στο αίμα και αυξημένη μοριακή σταθερότητα. Παρέχει αποτελεσματικό έλεγχο των αιμορραγιών με ευέλικτο δοσολογικό σχήμα και βελτιώνει την ποιότητα ζωής των ασθενών χωρίς να επιβαρύνει το κόστος διαχείρισης της νόσου.
Η αιμορροφιλία Α είναι μια κληρονομική διαταραχή της πήξης του αίματος
Σύμφωνα με τους επιστήμονες, η διαδικασία της πήξης του αίματος ελέγχεται από μια σειρά από πρωτεΐνες (παράγοντες) που κυκλοφορούν σε αυτό. Οι ασθενείς με Αιμορροφιλία Α δεν έχουν την απαραίτητη ποσότητα παράγοντα VIII στο αίμα τους και έτσι αιμορραγούν ευκολότερα και για μεγαλύτερο χρονικό διάστημα σε σχέση με τους υπόλοιπους ανθρώπους που δεν έχουν έλλειψη του παράγοντα VIII.
Για την αντιμετώπιση της ασθένειας και την υποκατάσταση του παράγοντα VIII απαιτούνται συχνές ενδοφλέβιες εγχύσεις, ενώ σημαντικό ποσοστό των ασθενών συνεχίζει να υποφέρει από επεισόδια επώδυνων αιμορραγιών, με αποτέλεσμα να επηρεάζεται σημαντικά η ποιότητα ζωής τους.
